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辉瑞罕病基因疗法有安全疑虑,对手Sarepta股价飙17% - 副本

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辉瑞的罕见肌肉萎缩基因治疗,早期小测试显示安全性问题,并暂时调用该测试。竞争对手Sarepta Therapeutics如此具有爆炸性,其股价飙升17%。

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6月28日,Sarepta飙升17.10%,收于151.95美元,创2018年9月28日以来的最高点。辉瑞下挫0.25%收于43.32美元。

IBD和路透社报道,Sarepta,Pfizer和Solid Biosciences相互竞争,这三家公司都希望成为第一个引入Duchenne肌营养不良症基因治疗的公司。 Duchenne的肌肉营养不良患者缺乏蛋白质肌营养不良蛋白,无法维持肌肉细胞完整性,患者的心脏可能受损并失去生命。

辉瑞公司为6名12至12岁的Duchenne肌营养不良男孩测试了两种不同剂量的基因治疗,其中两名被送往医院,一名因严重呕吐入院,另一名为肾脏并发症。辉瑞公司临床研究副总裁迈克尔宾克斯宣布,他将暂停测试,并不会在审查后重新开始试验。然而,结果很好,测试的第三阶段将在明年进行。

基因疗法使用基因工程病毒将健康的遗传物质携带到人体细胞中,取代导致疾病的缺陷基因或突变基因。

分析师表示,辉瑞公司的基因疗法效果不如Sarepta。在辉瑞公司的6名患者接受基因治疗后,低剂量组平均38%的肌纤维显示出对迷你肌营养不良蛋白的阳性反应,高剂量组平均为69%。 Needham分析师Chad Messer表示辉瑞比Sarepta更糟糕,81.2%的Sarepta患者的肌肉纤维中含有微抗肌萎缩蛋白。

不仅如此,安全也是一个大问题。辉瑞的六个人中有四人生病和呕吐,两个男孩住进了医院。 SVB Leerink分析师Joseph Schwartz表示,辉瑞和Solid使用相同类型的病毒来提供基因治疗,Sarepta使用不同的病毒。似乎Sarepta的Duchenne肌肉营养不良基因疗法遥遥领先。